Cổ phiếu này có thể trở thành Tesla của ngành dược phẩm

Những điểm chính

• Quá trình chỉnh sửa gen của CRISPR có thể thay đổi cách chúng ta điều trị bệnh
• Sản phẩm tiềm năng đầu tiên của công ty công nghệ sinh học mang tên exa-cel có thể sớm được tung ra thị trường.
• Giá trị doanh nghiệp của cổ phiếu nằm gần mức thấp nhất trong ba năm, biến nó trở thành một món hời tiềm năng.

Cổ phiếu này đang trong cuộc chạy đua đến một thị trường trị giá hàng tỷ đô la.

Đôi khi một công ty sẽ trở thành kẻ tiên phong trong một công nghệ hoàn toàn mới và làm đảo lộn cả một ngành công nghiệp. Tesla đã thực hiện được điều đó với ngành công nghiệp ô tô. Sau khi động cơ xăng trở thành tiêu chuẩn trong hơn một thế kỷ, động cơ mới này cho thấy tương lai có thể là động cơ điện.

Ngành công nghệ sinh học có thể sớm trải qua thời khắc giống như Tesla. CRISPR Therapeutics (CRSP) có khả năng cung cấp một phương pháp mới để điều trị bệnh. Cổ phiếu đã giảm xuống thấp trong vài năm qua, đây có thể là cơ hội cho các nhà đầu tư mua cổ phiếu trước một chất xúc tác tiềm năng sắp tới.

Dưới đây là lý do tại sao CRISPR Therapeutics nên có trong danh sách theo dõi của bạn ngày hôm nay.

Chữa bệnh theo phương pháp mới

Khoa học đã giúp loài người điều trị nhiều loại bệnh và virus trong nhiều năm qua. Ví dụ, tiêm vắc-xin kích hoạt phản ứng miễn dịch của cơ thể để tấn công những kẻ xâm nhập từ bên ngoài vào chứ không phải những tác nhân bên trong cơ thể. Nhưng nếu vấn đề từ đột biến gen mà ra thì sao? Cơ chế miễn dịch của cơ thể không thể xử lý các tình trạng di truyền như bệnh hồng cầu hình liềm, trong đó ảnh hưởng đến các tế bào hồng cầu của cơ thể. Gen của bạn là bản thiết kế của cơ thể bạn; nó sẽ tạo ra các tế bào hồng cầu bị lỗi vì gen của bạn bảo nó phải làm như vậy. Không có "kẻ xâm lược" nào để điều trị và các biến đổi này được thực hiện theo hướng dẫn từ gen.

CRISPR là một trong những công ty đi tiên phong trong công nghệ mang tên Cas9, một công cụ chỉnh sửa gen. Giả sử cơ thể bạn có hướng dẫn (gen) bị lỗi và đang làm điều gì đó khiến cơ thể bị bệnh (chẳng hạn như bệnh hồng cầu hình liềm). Chỉnh sửa gen Cas9 tương đương với việc đi vào mã di truyền của bạn và thay đổi hướng dẫn để cơ thể bạn bắt đầu tạo ra các tế bào hồng cầu đúng cách.

Công ty đã phát triển một hệ thống các phương pháp điều trị tiềm năng, cả hợp tác và sở hữu hoàn toàn, có thể điều trị nhiều tình trạng khác nhau trong bốn lĩnh vực chính, bao gồm:

• Hemoglobinopathies - rối loạn huyết sắc tố như bệnh hồng cầu hình liềm
• Y học tái tạo - bắt đầu với điều trị bệnh tiểu đường
• Ung thư -- tế bào miễn dịch allogeneic cho bệnh ung thư
• In vivo -- một phương pháp phân phối mới đưa các gen đã chỉnh sửa trực tiếp vào tế bào của bệnh nhân

Công nghệ này không giống với thứ đã thực hiện trong phim Công viên kỷ Jura, nơi các nhà khoa học có thể kết hợp các gen lại với nhau để tạo ra khủng long (nhưng chẳng ai biết được một ngày nào đó điều này có thể xảy ra). Các phương pháp điều trị bằng công nghệ Cas9 cũng tương tự như các loại thuốc khác, vì vậy các công ty như CRISPR đang phát triển các loại thuốc này qua các thử nghiệm nghiêm ngặt.

Lộ trình tăng trưởng

Tesla đã khiến hoạt động kinh doanh của mình trở thành xu hướng chủ đạo khi ra mắt Model S vào năm 2012; CRISPR cũng chuẩn bị được ra mắt. Công ty đang nộp đơn xin phê duyệt đối với liệu pháp exa-cel, có thể điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu (TDT). Sản phẩm được đồng phát triển với Vertex Pharmaceuticals. Và đây có thể trở thành sản phẩm Cas9 đầu tiên nhận được giấy phép lưu hành nếu thử nghiệm thành công.

Khoảng 100 triệu người trên toàn thế giới mang gen bệnh hồng cầu hình liềm và các bệnh huyết sắc tố khác, điều này cho thấy các liệu pháp của CRISPR có thể mang đến nhiều tác động ra sao. Và con số đó chỉ tính riêng cho một sản phẩm. Bạn có thể hình dung cả một hệ thống đa dạng mở rộng ra bốn lĩnh vực trọng tâm của CRISPR như sau:

Nguồn: CRISPR Therapeutics.

Có thể không phải tất cả các sản phẩm nói trên đều được tung ra thị trường. Tuy nhiên, CRISPR chỉ cần một vài sản phẩm thành công là cũng đủ tiền để phát triển hệ thống của mình và khiến các cổ đông hài lòng. Nhất là trong bối cảnh công ty chưa thể tạo ra doanh thu trong hoàn cảnh hiện nay.

Dữ liệu doanh thu CRSP (quý) theo Ycharts

Các công ty khác đang theo đuổi các liệu pháp chỉnh sửa gen; tuy nhiên, việc CRISPR giành chiến thắng trong cuộc đua giấy phép có khả năng mang lại cho nó dòng tiền mặt cần thiết để củng cố vị trí dẫn đầu ngành.

Chúng ta đã sẵn sàng để cất cánh chưa?

Thật khó để định giá một công ty như CRISPR. Không chỉ không có doanh thu hay lợi nhuận, mà công ty còn là một công ty công nghệ sinh học, trong đó bạn không thể chắc chắn 100% sản phẩm sẽ được tung ra thị trường. Tuy nhiên, người ta có thể xem xét giá trị doanh nghiệp của nó, bằng vốn hóa thị trường của cổ phiếu (cộng với nợ, nhưng CRISPR không có nợ dài hạn) trừ đi tiền mặt của công ty. Nói cách khác, thị trường đang trả tiền cho doanh nghiệp bao nhiêu.

Dưới đây, giá trị doanh nghiệp của CRISPR gần mức thấp nhất trong ba năm. Sự khác biệt lớn lúc này nằm ở tiến triển các quy trình của CRISPR. Hôm nay, bạn có một doanh nghiệp đang xin phê duyệt theo quy định và các sản phẩm sắp được tung ra thị trường. Đó dường như là một lập luận hợp lý rằng cổ phiếu hấp dẫn hơn; bạn đang có một công ty phát triển hơn nhiều với giá trị doanh nghiệp của năm 2023.

Dữ liệu giá trị doanh nghiệp CRSP theo Ycharts

Các nhà đầu tư nên tiếp cận CRISPR như một khoản nắm giữ dài hạn. Trở thành công ty dẫn đầu ngành trong một lĩnh vực tiềm năng quan trọng là cách các cổ đông có thể nhận giá trị cao nhất từ cổ phiếu. Thị trường có thể nín thở đến khi có sự chấp thuận chính thức, nhưng bạn hoàn toàn có thể xem xét tốc độ tăng trưởng của CRISPR trong nhiều thập kỷ nếu quá trình phát triển sản phẩm của công ty thành công.

Hoàng Dương – Theo Fool