Biogen tăng vọt 40% sau khi thử nghiệm thành công thuốc trị Alzheimer

Công ty dược phẩm Biogen và đối tác Nhật Bản Eisai dự định sẽ xin cấp phép sử dụng thuốc tại Mỹ sau khi thử nghiệm lâm sàng cho thấy liệu pháp điều trị bằng kháng thể đơn dòng làm chậm quá trình tiến triển của bệnh.

https://v5.airtableusercontent.com/v1/8/8/1665619200000/xL8SCFRCnCS1N7iGxLhwhQ/P9-nxxlwAZOP07k14j5xuhLRNo7lgltD02NaWfVMOFyv56XE17ADWNPQ3RDGF0YKq2a0KWB8SMeuGFtS0xqkXQ/n8fNCihJOhcHG0HiLONQG97Iv21kPqxd9Rzx2kYOs-8

Cổ phiếu Biogen và Eisai đã tăng vọt vào ngày thứ Tư sau khi các công ty dược phẩm này cho biết họ sẽ nộp đơn xin cấp phép sử dụng cho một loại thuốc chữa bệnh Alzheimer mới sau khi một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối cho thấy thuốc của họ làm chậm tốc độ tiến triển bệnh.

Các công ty cho biết vào cuối ngày thứ Ba rằng thử nghiệm giai đoạn ba đã chứng minh rằng việc sử dụng lecanemab, một liệu pháp điều trị bằng kháng thể đơn dòng cho bệnh nhân trong giai đoạn đầu của bệnh đã làm giảm 27% tỷ lệ suy giảm nhận thức so với những người tham gia trong nhóm dùng giả dược.

Kết quả từ cuộc thử nghiệm lâm sàng này sẽ mang lại hy vọng cho khoảng 50 triệu người mắc bệnh Alzheimer trên toàn thế giới vì công cuộc tìm kiếm các phương pháp điều trị giúp làm chậm căn bệnh này đang có những bước tiến bộ nhất định. Điều đó cũng sẽ góp phần khuyến khích Eli Lilly và Roche, những công ty đang tiến hành thử nghiệm các loại thuốc tương tự.

Loại thuốc do Eisai và Biogen đồng phát triển đã làm giảm sự tích tụ của các mảng dính trong não được gọi là beta amyloid, vốn là chủ đề trọng tâm của một cuộc tranh luận gay gắt trong giới nghiên cứu khoa học về nguyên nhân gây ra bệnh Alzheimer.

Cổ phiếu Biogen đã lập tức tăng gần 45% lên mức 283,44 USD ngay sau tiếng chuông mở cửa ở phiên New York vào ngày thứ Tư, trong khi cổ phiếu Eisai của Nhật Bản, vốn được niêm yết ở sàn chứng khoán Tokyo, tăng 17%. Cổ phiếu Eli Lilly và Roche cũng tăng.

Các nhà khoa học đã cố gắng trong gần ba thập kỷ qua để chứng minh giả thuyết amyloid, theo đó giới chuyên gia cho rằng các khối tế bào amyloid độc hại liên kết với nhau trong não là nguyên nhân chính gây ra bệnh Alzheimer. Nhưng hàng chục cuộc thử nghiệm thuốc đã không chứng minh được rằng việc dọn sạch các mảng bám này có thể làm chậm tốc độ suy giảm nhận thức, qua đó gây thất vọng cho những người mắc bệnh và gia đình của họ.

Màn ra mắt aducanumab một cách bất ngờ của Biogen vào năm ngoái càng làm tăng thêm những nghi ngờ về giả thuyết amyloid. Aducanumab là loại thuốc loại bỏ amyloid đầu tiên giành được giấy cấp phép và là liệu pháp điều trị mới đầu tiên cho căn bệnh này trong gần hai thập kỷ trở lại đây.

Tuy nhiên, Eisai cho biết kết quả tích cực như vậy từ một trong những cuộc thử nghiệm lâm sàng lớn nhất từng được thực hiện trên bệnh nhân Alzheimer là một “cột mốc quan trọng” và chứng minh cho giả thuyết amyloid.

“Eisai tin rằng những phát hiện này sẽ mở ra những chân trời mới trong việc chẩn đoán và điều trị bệnh Alzheimer cũng như kích thích hơn nữa sức sáng tạo đổi mới cho các lựa chọn điều trị mới,” giám đốc điều hành Haruo Naito của Eisai cho biết.

Các nhà khoa học cho biết thử nghiệm lecanemab là rất quan trọng vì đây là liệu pháp điều trị chống amyloid đầu tiên cho thấy lợi ích trong việc làm chậm quá trình suy giảm nhận thức, nhưng họ vẫn khuyến cáo nên thận trọng trong việc phân tích kết quả.

“Đây là cuộc thử nghiệm đầu tiên trong số hơn 40 thử nghiệm với khoảng 20 liệu pháp điều trị kháng amyloid khác cho thấy được lợi ích. Mặc dù nghiên cứu này là một bước tiến đáng hoan nghênh, nhưng lại không chứng minh được giả thuyết amyloid,” giáo sư thần kinh học Alberto Espay tại Đại học Cincinnati cho biết.

Ông cho biết lecanemab là liệu pháp điều trị chống amyloid đầu tiên được thử nghiệm, ngoài việc làm giảm mức amyloid, còn làm tăng mức protein bình thường có tên amyloid-beta 42. Do đó, lợi ích có thể không phải là do làm giảm amyloid mà là nhờ sự gia tăng nồng độ protein bình thường, theo giáo sư Espay.

Gần 1.800 bệnh nhân được dùng lecanemab hai tuần một lần trong thời gian 18 tháng trong suốt giai đoạn thử nghiệm. Quá trình này cũng cho thấy thuốc gây ra các tác dụng phụ nguy hiểm tiềm ẩn.

Eisai cho biết họ sẽ trình bày kết quả tại một hội nghị về bệnh Alzheimer vào tháng 11 và công bố kết quả thử nghiệm trên một tạp chí y khoa đã được bình duyệt.

Eisai đã nộp đơn lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để được cấp tốc phê duyệt lecanemab dựa trên khả năng loại bỏ các mảng amyloid của thuốc này. Công ty cho biết hiện họ sẽ xin phê duyệt cấp phép toàn phần ở Mỹ, Nhật Bản và Châu Âu.

Nhà phân tích Evan Seigerman tại BMO Capital market cho biết dữ liệu thử nghiệm này đủ cơ sở để lecanemab giành được cái gật đầu chấp thuận của các cơ quan quản lý và đảm bảo được rằng các chương trình y tế do cấp chính phủ tài trợ sẽ chắc chắn trả tiền cho các lô thuốc. Ông nói, doanh thu cao điểm mà Lecanemab mang về có thể đạt mốc 13,3 tỷ USD mỗi năm.

Đăng Khoa-Theo ft